アリカンテの6歳男児は、国民保健制度の資金提供による有望な治療法を受け、リンパ芽球性白血病から寛解した初の小児患者となった。
この処置は、製薬会社ノバルティスが推進する臨床試験の枠組みの中で、バルセロナのサン・ジョアン・デ・デウ病院で実施されたが、その後も治療を受けた小児の62％にはまだ病気の証拠がなかったが、一部の患者には感染の兆候が見られなかった。 2年。
小児がんに対する重要なツール
この患者はB型急性リンパ芽球性白血病を患っており、造血幹細胞移植を受けて失敗し2回再発した後、カタルーニャ医療センターの腫瘍科サービスに紹介された。彼の症例を評価した後、2016 年にノバルティスが開始したCAR-T 療法登録臨床試験 19に参加できることが決定されました。サン・ジョアン・デ・デウ病院は、この試験に参加した唯一のスペインのセンターです。より多くの患者に貢献した人。以前の治療に反応せずにこの治療を受けたすべての子供のうち、80%以上が治療に成功し、さらに62%が現在も寛解を保っています。
これはこの子の場合で、病気の痕跡が消えた後、通常の生活に戻ることができました。これは素晴らしいニュースですが、寛解と治癒を混同すべきではありません。がんでは、腫瘍が治療に反応して制御され始めると、患者は寛解状態にあると言われます。がんは縮小するが病気の兆候がまだ残っている場合は部分寛解、または症状や痕跡がまったく残っていない場合は完全寛解について話すことができます。この完全寛解が何年も続けば、治療法について話し始めることができます。
CAR-T19とは何ですか？
この治療を実施するには、患者から血液サンプルを採取し、そこからT リンパ球と呼ばれる免疫系の特定の細胞を採取します。次に、これらは遺伝子工学技術を使用して改変され、その表面にCAR-T受容体が発現します。CAR-T受容体は、このタイプの白血病のがん細胞に存在する特定の分子を認識し、その分子に向ける能力があります。これらの修飾されたリンパ球はその後患者に戻され、腫瘍を効率的に認識して攻撃するために必要な武器を患者の防御に提供します。
その重要性は非常に高く、昨年この治療法は米国臨床腫瘍学会によって2018年の最大の腫瘍学進歩であると宣言されました。一方、その成功は欧州医薬品庁の承認につながり、保健・消費・社会福祉省のサービスポートフォリオに含まれています。その使用は、25歳未満の移植後再発または2回目以降の再発の難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病の患者、およびびまん性大細胞型B細胞を患う成人に対してのみ、非常に特殊な場合に資金提供される。 2 行以上の全身治療後に再発または難治性のリンパ腫 (DLBCL)。
過剰な衛生状態が小児白血病の発症の引き金となる可能性
最初のグループに含まれるこの子供は、このおかげで治療を受けることができた最初の患者でした。そして、さらに多くのものがあることが予想されます。さて、これまでこれらの患者には他の治療法がありませんでしたが、この治療法のおかげで、新たな素晴らしい機会が彼らに与えられました。
サン・ジョアン・デ・デウ・バルセロナ病院は、現在スペインで最も多くの小児がんを治療しているセンターであり、同じくバルセロナのヴァル・デブロン病院、ニーニョ病院と並んで、この治療法を提供する認定を受けたわずか3つの病院のうちの1つである。マドリッド出身のヘスス病院。