予想外に役立つことが判明した3つの薬

科学は直線的な道ではありません。多くの偉大な発見は、他の何かが研究されているときに完全に偶然に、あるいはまったく研究が進行していない状態で直接に起こりました。また、すでに説明以上の効果があったものが、当初信じられていたものとはまったく異なる有用性を持っていることが判明することもあります。

これは薬理学では非常に一般的なことです。特定の目的のために開発された薬が突然予期せぬ副作用を引き起こすため、その原点に戻ってその組成を分析し、その新たな結果に基づいて他の症状を治療できるかどうかを確立する必要があります。有名なバイアグラから、現在調査中で多くのパーキンソン病患者に利益をもたらす可能性のあるより最近のものまで、この一連の出来事が起こった物質の例はいくつかあります。

バイアグラ、狭心症から勃起不全まで

バイアグラの物語は​​、おそらく科学的偶然の最もよく知られた例の 1 つです。この言葉は、実際には調査対象とは別のものがあったにもかかわらず、全くの偶然によって起こった発見を指します。一般名がシルデナフィルであるこの薬の場合、当初は狭心症の治療のために開発されました。

有名なファイザーの研究所が臨床試験を担当したが、望ましい結果は得られなかったが、大多数のボランティアによって報告された興味深い副作用、特に強力で持続的な勃起が得られたことが判明した。

バイアグラを飲み続けて20年、偶然の産物だった錠剤

同社の科学者の一人であるクリス・ウェイマンは、「人生がレモンをくれるなら、レモネードを作ろう」と豪語したが、この場合、人生が彼に与えたのは勃起であり、会社はそれを利用して、効果のある薬を市場に出すことができるだろう。歴史に残る。彼は戦略を再策定し、一連の陰茎組織サンプルに対するシルデナフィルの効果をテストすることにしました。一連の陰茎組織サンプルは、スイッチを介して電気インパルスを送信する装置に接続されました。

何も加えずにボタンを押しても何も起こりませんでした。しかし、研究していた薬を加えた後にそうすると、男性が勃起したときに起こるのと同じように、組織内の血管が弛緩した。

それは彼が再び臨床試験の道を歩み始めるために必要な証拠であり、今度は別の目的を持って、無事に目標を達成することができた。こうして小さな青い錠剤が誕生し、それ以来ずっと多くの喜びをもたらしてきました。

リラグルチド、2 型糖尿病からアルツハイマー病まで

場合によっては、バイアグラの場合のように、薬に対する最初のアプローチが間違っていることに秘密があるのではなく、一見互いに何の関係もない 2 つの病気の類似点に秘密があることもあります。これは2 型糖尿病とアルツハイマー病の場合です。

2018年、クイーンズ大学の研究者フェルナンダ・デ・フェリーチェのチームは、耐糖能不耐症、記憶障害、ニューロン間の接続の変性だけでなく、脳のさまざまな部分の炎症を引き起こすメカニズムの存在を発見しました。さらに、アルツハイマー病患者の脳は、健康な人に比べてインスリンに対する反応が低いことも知られています。

アルツハイマー病患者の記憶を回復するためのもう一歩

これは、糖尿病などのグルコース代謝に関連する疾患が変性疾患と密接な関係がある可能性があることを示しており、そのため、前者の治療を目的とした一部の薬剤は、標的とする経路が何にでも対処する限り、後者にも使用できる可能性がある。彼らは共有します。

これは、抗糖尿病薬であるリラグルチドの場合であり、その研究により、ヒト以外の霊長類の認知機能低下を逆転させ、神経結合を回復する能力があることが示されています。バイアグラで起こったこととは異なり、この薬は当初の用途が継続されており、他の目的でまだ販売されていませんが、科学はそれが恐ろしい病気との戦いにおける明らかな味方であることを指摘しています。そしてそれは強調する価値があります。

アンブロキソール、咳からパーキンソン病まで

神経変性疾患の特徴的な症状の治療にある程度の有用性が示されているのは、抗糖尿病薬だけではありません。

この良い例は、JAMA Neurology 誌に最近発表された研究です。その中で、ロンドン大学ユニバーシティ・カレッジ（UCL）の科学者チームは、咳の治療に広く使用されているため、私たちの多くがよく知っている薬剤、アンブロキソールの新たな有用性を示しています。

現時点では、小規模な臨床試験のみが実施されており、神経保護効果の可能性があることに加えて、安全で患者の忍容性が高いことが示され、すでに第 II 相を通過し、非常に良好な結果が得られています。ただし、後者を確認するには、さらなる研究が必要であり、そのために必要な資金はすでに得られています。

この新たな段階には、より多くのボランティアが参加し、個々の患者の遺伝子がこの病気にどのように寄与するかを分析するためにも使用される予定です。現時点では、この病気はGBA1遺伝子の変異と関連しているようであることが知られています。これは、この遺伝子がキャンセルされると、グルコセレブロシダーゼと呼ばれるタンパク質が合成できなくなるためです。その機能は、 α-シヌクレインと呼ばれる他のタンパク質の脳内での有害な蓄積を排除することです。

未来のApple Watchはパーキンソン病の治療に役立つだろう

特定の用量では、アンブロキソールがグルコセレブロシダーゼの合成を促進することが観察されているため、患者にはこれらの「脳の掃除道具」がより多く提供され、それらによってパーキンソン病につながる「ゴミ」の量が増加します。病気。

今のところ、臨床試験では、血液と脳液の間の潜在的な有毒物質の通過を制限する「壁」である血液脳関門を克服する能力があることが示されています。薬がそれを克服することが重要であるため、この最初の情報は治療の成功にとって素晴らしいニュースです。

この最初の障害が克服されると、脳脊髄液中のグルコセレブロシダーゼのレベルは 35% 増加しました。さらに、運動能力の測定に特化した検査における患者の結果も改善されました。

パーキンソン病の進行を遅らせる仮想現実、未来の「薬」

繰り返しになりますが、糖尿病やアルツハイマー病と同様に、アンブロキソールは咳止めシロップとしてのみ使用され続けています。しかし、この種の研究は、素晴らしい代替未来を予測します。