2018 年のゲノム編集の未来

将来何が起こるかを予測することは、ほぼ不可能な作業です。今後数か月の間に何が起こるかを正確に知ることは誰にもできません。しかし、少なくとも先験的に、2018 年は栄養分野における重要な発展に加えて、宇宙探査と天文学にとって多忙な年となることはわかっています。

今後 12 か月間、科学ニュースは引き続きゲノム編集と、 CRISPR-Cas のようなツールが私たちを驚かせる可能性のあるアプリケーションに非常に焦点を当てていくでしょう。 2017年に科学が重大な遺伝性疾患に関連する突然変異を修正するためのヒト胚の改変などの目覚ましい進歩をもたらしたことで、その期待は最大となっている。ゲノム編集は 2018 年に私たちに何をもたらすでしょうか?

編集された生物は GMO です。はい、いいえ?

ヨーロッパにおけるバイオテクノロジー研究の重要な問題の 1 つは間もなく解決されるでしょう。 1月18日木曜日、欧州連合司法裁判所の法廷長官は、ゲノム編集を含む突然変異誘発によって得られた生物が、ゲノム編集を含む突然変異誘発によって得られた生物が以下の範囲に適合するかどうかを明らかにする必要がある事件C-528/16について意見を述べる予定である。トランスジェニックに関するコミュニティの規制。

CJEU自体は、予想どおり2018年春に対応を発表する予定だ。過去の遺伝子組み換え生物で起こったように、この事件は欧州におけるゲノム編集の将来を示す可能性が高いため、非常に期待される瞬間となるだろう。改変（GMO）。ドイツのターデ・マティアス・シュプランガーなどの法学者やさまざまな環境団体は、ゲノム編集から生じる製品をGMOとみなすことに取り組んでいるが、バイオテクノロジー企業キージーンのゼネラルディレクターであるアリエン・ファン・トゥネンなどの多くの科学者や実業家はこの評価を拒否している。

より幅広い分子ツール

国立バイオテクノロジーセンター（CNB-CSIC）のゲノム編集を専門とする研究者ルイス・モントリウ氏は、「さらなるイノベーション、多くの結果、多くの新たな展開を期待しているが、予測可能なものもあれば、予測が困難または不可能なものもある」と述べた。 「私たちがその研究について知る前に、チャーチがCRISPRを使って疾走する牝馬のフィルムからフレームをエンコードしようとしていたなんて、誰が私たちに告げるつもりだったでしょうか？この分野は非常にオープンです」と同氏はニューロストリームへの声明で述べている。 Montoliu氏は、CRISPR-CasがDNAをあたかも生物学的ハードドライブであるかのように使用することで情報の保存を支援する可能性を示した、昨年の夏に発表された研究に言及している。

2018 年のゲノム編集におけるもう 1 つの進歩は、新しいCasタンパク質の同定と特性評価によってもたらされる可能性があります。これらの分子は、核酸を切断する一種の「メス」として機能します。これは、遺伝的グルーカッターが正しく機能するための基本的な特性です。

モントリュー氏によると、今後数カ月以内に「遺伝子編集ツールのすでに幅広い応用範囲を拡大する多様な特性」を示す新たなCas変異体が出現する可能性があるという。たとえば、DNA ではなくRNA の編集を可能にするタンパク質であるCas13bの導入によって、すでに起こったことと似たようなことが起こります。

可能性のあるCRISPRベースの治療を中止しますか?

スタンフォード大学のチームは最近、医療におけるゲノム編集の使用を抑制する可能性がある予期せぬ結果を報告しました。 bioRxivリポジトリに寄託された研究結果によると、対応する査読を通過した後まだジャーナルには掲載されていないが、研究対象となった人々のかなりの割合が、黄色ブドウ球菌および化膿レンサ球菌由来の抗 Cas9 抗体と、抗 Cas9 抗体を保有しています。血液中の Cas9 T リンパ球(免疫系細胞)。

モントリュー氏の意見では、この発見は「臨床への直接的な応用についての予測を再検討する必要がある」という。 「私たちはこれを現実と謙虚さの浴として受け止めなければなりません。それは、科学では物事が私たちが望んでいるほど単純または単純であることはほとんどないことを思い出させます」と彼は認めます。同氏の意見では、予期せぬ発見は、私たちの免疫系では防御できない「同等の機能を果たす、他の細菌からの新しい類似Casタンパク質を探す動機」となるだろう。彼の意見は他の専門家も同様であり、考えられる治療法を研究開発する際に私たちの防御が果たす役割を評価する必要性については同意しています。

「まだ賢明ではないし、推奨されてもいませんが、（米国や中国の）どこかの病院が、最初の患者を生体内でCRISPRツールで治療したのと同じ方法で、患者を生体内でCRISPRツールで治療することを決定したとしても、私は驚かないでしょう。 11月中旬にカリフォルニアでジンクフィンガーズ（ZFN）のヌクレアーゼを発見した」とモントリュー氏は言う。現在、さまざまな病気に対する実験的治療法として、CRISPR-Cas およびその他のツールの安全性と有効性が確認されるいくつかの臨床試験が進行中です。 2018年に考慮すべきゲノム編集の医療応用の中で、昨年サイエンス誌の論文ですでに想定されているように、ヒト胚の遺伝子改変と診断に関して実施された研究にも焦点を当てる必要がある。

待望のノーベル賞受賞の年？

ゲノム編集が新たなイノベーションをもたらす分野は医学だけではない。組換え DNA技術で起こったように、CRISPR-Cas から恩恵を受ける研究の一部は、動植物のバイオテクノロジーに関連するものになります。 「農業や畜産への応用はますます増加すると予想しています。動物だけでなく、すでに多くの編集植物が開発されています」とモントリウ氏は述べ、米国と中国が再び最前線に立つだろうと信じている。欧州連合は、遺伝子組み換え作物に関する地域社会の規制を公表された生物に適用するかどうかをまだ決定していないが、この問題はCJEUによって間もなく明らかにされる可能性がある。 CNB-CSICの研究者によると、もしそうしなければ、「消費と食品への実際の応用において、アメリカとアジアでどのような進歩が見られるかを引き続き観察することになる」一方、EUでは「学術的な成果に満足しなければならない」という。研究」と彼は批判する。

政治問題に加えて、ゲノム編集に関する最後の大きな不確実性が何年もストックホルムを覆い続けている。一部の予測によれば、過去には失敗しましたが、CRISPR-Cas9 システムは生理学、医学、化学の部門でノーベル賞を受賞する可能性があります。成功すれば、エマニュエル・シャルパンティエ、ジェニファー・ダウドナ、フェン・チャンなどの他の候補者とともに、スペインの微生物学者フランシス・モヒカ氏が受賞者の一人となる可能性がある。私たちが確実に知っているのは、スウェーデン科学アカデミーが科学者に授与できるのは 3 人だけであり、その推薦は半世紀後まで分からないということです。ゲノム編集がすぐにノーベル賞を受賞すると誰もが信じているわけではありませんが、10月の初めにその疑念は解消されるでしょう。